Болезнь Хантингтона: как могут помочь стволовые клетки?

Понимание болезни Хантингтона и открытие новых лекарств

Как упомянуто выше, ген huntingtin содержит фрагмент ДНК, называемый «CAG повторы» - фрагмент ДНК, состоящий из трех единиц (C, A и G), которые появляются много раз в одном и том же порядке. Правильный ген содержит менее 35 CAG-повторов, но у пациентов с HD есть мутантная версия, в которой слишком много CAG-повторов. Эти дополнительные копии CAG создают дефектную, токсичную версию белка хантингтина. Чем больше повторений CAG, тем более токсичен белок и, возможно, появляются более ранние симптомы заболевания.

HD и геныHD и гены.

У пациента с болезнью Хантингтона есть ген гентингтина, который содержит слишком много копий последовательности ДНК, называемой «CAG-повторы».

Ученые, работающие над мутантным белком хантингтином, задаются вопросом - как изменение этого белка повреждает клетки MSN? К сожалению, белок хантингтина работает со многими другими белками и влияет на многие различные процессы в наших клетках, поэтому точно неизвестно, как именно белок участвует в прогрессировании заболевания. Чтобы ответить на этот вопрос, ученые используют различные модели заболеваний: системы, разработанные для представления болезни ГД в лаборатории и позволяющие проводить тестирование заболеваний вне тела пациента. Стволовые клетки используются для разработки таких моделей для изучения заболевания и его прогрессирования.

Например, индуцированные плюрипотентные (iPS) клетки могут быть получены из мышечных или кожных клеток пациентов с HD. Тогда меня можно размножить в лаборатории, прежде чем превратить их в нейроны. Это было сделано консорциумом ученых, работающих на HD, состоящим из шести американских и двух европейских лабораторий, и результаты их работы были подтверждены независимо лабораторией в Калифорнии. Клетки IPS, полученные от людей с разным количеством повторов CAG, имеют тот же генетический код, что и люди, страдающие от HD. Когда эти клетки iPS от разных пациентов используются для производства клеток MSN, нейроны с более длинными CAG-повторами будут более восприимчивы к различным стрессовым факторам и будут проявлять многие из особенностей, которые появляются у пациентов. Исследователи надеются, что эта модель на основе iPS-клеток теперь поможет им понять, как именно работает HD. Этот метод, по крайней мере теоретически, может быть практически безграничным источником клеток MSN, пораженных болезнью Хантингтона, но еще предстоит проделать большую работу для создания эффективной системы для создания клеток iPS с характеристиками болезни Хантингтона для аналогичных исследований.

Можно использовать такую ​​клеточную модель для выбора потенциальных лекарств, которые могут иметь терапевтическое применение. Современная технология обеспечивает механические системы, которые позволяют ученым за сравнительно короткое время протестировать миллионы химических веществ, чтобы определить, оказывают ли они благотворное влияние на клетки. Эти системы являются очень полезными инструментами для обнаружения лекарств, но они требуют огромного количества клеток соответствующего типа (например, нейронов) с характеристиками тестируемого заболевания. Клеточные модели на основе iPS, содержащие признаки HD, могут использоваться для выбора лекарств, которые затем могут изменить заболевание.

Замена потерянных клеток

Большинство симптомов HD (но не все) являются результатом потери средних колючих нейронов в мозге. До сих пор усилия исследователей были сосредоточены на получении новых клеток MSN для замены уже уничтоженных. В 2000 и 2006 годах врачи сообщили о трансплантации нейронов плода мозгу небольшой группы пациентов с ГБ. Люди, пережившие трансплантацию, улучшили свои моторные и психологические симптомы в течение шестилетнего периода. Это свидетельствует о правильности предположений и означает, что пересадка новых клеток может улучшить симптомы ГБ, но это не говорит нам, насколько надежна процедура. Через шесть лет симптомы ГБ снова ухудшились, что указывает на то, что процесс еще не является оптимальным, и необходимы дополнительные исследования плода, чтобы развить наилучшую возможную эффективность этой процедуры. Возможно, что улучшенная процедура использования этих эмбриональных клеток MSN может помочь в лечении HD, и текущие клинические испытания изучают эту возможность, но существуют также серьезные научные и технические препятствия. Например, использование ткани, взятой из удаленного плода, дает только ограниченное количество клеток, которые не могут быть очищены или очищены. Стволовые клетки могут быть ценной альтернативой.

Ученые надеются использовать эмбриональные стволовые клетки или iPS-клетки в качестве неограниченного источника средних колючих нейронов для лечения HD. Клетки IPS могут быть получены от людей, у которых нет генетического дефекта в гене Хантингтина. Теоретически, они также могут быть сделаны из кожи людей с HD, где ученые исправили генетический дефект, используя технику редактирования генов таким образом, что клетки производят полнофункциональный белок хантингтина. Клетки MSN в настоящее время выращены из генетически правильных клеток iPS и обладают характеристиками здоровых клеток: например, в лаборатории они так же устойчивы к гибели клеток, как клетки MSN от людей без HD. Необходимы дополнительные исследования, но однажды этот метод может означать, что человек с HD сможет получить пересадку клеток мозга из «исправленных» клеток со своей собственной кожи.

Оба типа этих клеток (эмбриональные стволовые клетки и клетки iPS) обладают способностью продуцировать все клетки нашего организма, поэтому задача состоит в том, чтобы найти способ направлять их так, чтобы они создавали только клетки MSN. Многие лаборатории в настоящее время разработали протоколы для дифференциации нейронов, которые имеют характеристики клеток MSN из эмбриональных стволовых клеток. Исследование проверяет, насколько близко эти нейроны похожи на настоящие клетки MSN и могут ли они улучшить симптомы заболевания после трансплантации, используя животную модель болезни Хантингтона. Есть большие надежды, что такие клетки однажды будут пересажены людям с болезнью Хантингтона.

Похожие

Гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь
Авторы: Рената Талар-Войнаровска, Ева Малецка-Панас Дата проверки: 6 августа 2018 г. Определение и этиопатогенез верхняя часть страницы Гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь (ГЭРБ) - это возникновение типичных жалоб или повреждений слизистой оболочки пищевода, вызванных патологическим отторжением желудочного содержимого в пищеводе в результате дисфункции LES. Этиология многофакторная. ChRP может также развиться в ходе системного
Как играть с цветом в интерьере?
Как играть с цветом в интерьере? Какую магическую силу имеют цвета, влияющие на наше воображение? Цвет, которым многие пренебрегают, играет большую роль в космосе. Придает жизнь интерьеру, но неподходящий может притупить его. Цвета обладают удивительной, может быть, даже магической силой, влияют на наше воображение, заставляют нас чувствовать себя лучше или хуже. У вас наверняка
Беременность и массаж - как и когда?
... могут и должны использовать массаж во время беременности. В течение первого триместра беременности массаж можно делать классическим способом, и он должен быть направлен на обеспечение вашего самочувствия и расслабления . Со второго триместра массаж следует выполнять в положении лежа на боку, чтобы свести к минимуму сжатие матки. Массаж снимет боль и уменьшит напряжение тела , что вызвано дисбалансом, который вызывает давление
Как насчет белья? Аллергия на клещей
Я не знаю, сколько раз я отвечал на вопросы о стирке и уборке в Фонде, то есть, вообще говоря, о принципах профилактики клещей. Я решил написать несколько слов за месяц, в котором у каждого более или менее встречались
Обезьяны как источник болезней для людей
Обезьяны очаровывают людей своей внешностью и сходством поведения с людьми; самец белохвостого саки (Pithecia pithecia) - обезьяны как источник болезней для человека
Могут ли два человека заселить Землю?
Был ли у Адама и Евы шанс? На картине картина Питера Пауля Рубенса Адам и Ева - отличная история о двух людях, которые, несмотря на невзгоды, логику, религию, биологию, окружающую среду и в целом вопреки всем научным знаниям, смогли сформировать достаточно генетически разнообразных людей, чтобы родить продолжающийся вид (и все еще разнообразный) ) и
Депрессия - как ее распознать и лечить?
По данным ВОЗ за 2017 год, в настоящее время около 322 миллионов человек в мире страдают от депрессии, в Польше около 1,8 миллиона человек (5% населения). По мнению экспертов Всемирной организации здравоохранения, к 2030 году депрессия станет наиболее часто диагностируемым заболеванием в мире. Это нормально, что после освобождения от работы, любовной профессии или потери любимого мы чувствуем грусть. Траур - это естественный процесс, при котором некоторые симптомы такие же,
Шрамы - как ухаживать за ними? - Kosmetologa.pl
... могут включать нарушения в заживлении ран, например появление инфекции, которая может привести к разделению ткани. Мы различаем много видов рубцов. К ним относятся: шрамы от прыщей послеоперационные рубцы шрамы после ожога посттравматические шрамы Шрамы от прыщей называются Атрофические рубцы, при которых в результате текущего воспаления и скопления масла происходит ненормальное заживление ран на
Может ли пересаженный пенис работать как оригинал?
Рис. Петр Марцинский / Shutterstock.com В прошлом году в Южной Африке СМИ удивили новостью о человеке с пересаженным пенисом, который успешно пропитал свою подругу Однако, как признался доктор Эндрю Крамер, уролог из Университета Мэриленда, неясно, был ли пенис мужчины полностью функциональным, что маловероятно в случае трансплантированного
Узнайте, как остановить панику в его треках
От Сара Фейдер Обновлено 14 декабря 2018 г. рецензент Лори Джонс, LMHC Источник: pixabay.com Приступы паники могут быть мучительными и болезненными. Трудно понять, как бороться
Как должна выглядеть правильная гигиена интимных мест?
Адекватная гигиена интимных мест придаст нам ощущение свежести и позволит вам насладиться хорошим здоровьем. Хотя публикаций на эту тему становится все больше, в нашей стране это все еще остается табу. Время изменит это. Благодаря своей особой конструкции, влагалище является чрезвычайно

Комментарии

Вы когда-нибудь задумывались, как римские дороги Италии будут выглядеть заново как карта метро?
Вы когда-нибудь задумывались, как римские дороги Италии будут выглядеть заново как карта метро? Ну, теперь у вас есть ответ. Дороги, которые соединяли ключевые города обширной империи, были переименованы в линии метро на карте Саша Трубецкой , студент-статистик в Чикагском университете. На карте древние города становятся остановками метро, ​​соединенными известными автомобильными маршрутами, такими как Виа Аппиа, связывающая Рим с Бриндизи,
Что это, как это создается и как с этим бороться?
Что это, как это создается и как с этим бороться? Люди с герпесом знают, насколько болезненным и обременительным является это состояние. Зуд, жжение, боль, а также неприглядное появление пузырьков, наполненных серозным содержимым, которые затем покрываются струпьями, могут эффективно раздражать жизнь. Стоит познакомиться
Но как именно устройство, излучающее яркий свет, может помочь вам получить более ясный и яркий цвет лица?
Но как именно устройство, излучающее яркий свет, может помочь вам получить более ясный и яркий цвет лица? Если вы имеете дело с такими вещами, как провисание, морщины на коже, прыщи и воспаление, вы должны попробовать это. Эти футуристические устройства также использовались среди знаменитостей, таких как Кортни Кардашьян и Джессика Альба. Потому что инновационные косметические продукты просто веселее. Мы обратились к дерматологу Денди Энгельман, доктору медицины и пластическому хирургу Беверли
Как помочь ученикам с астмой?
Как помочь ученикам с астмой? Задачи старших лиц, осуществляющих уход, включают не лечение астмы, а лишь соблюдение инструкций врача в области ухода за больным, приема лекарств и экстренной помощи в случае приступа одышки. Прежде всего, стоит убедиться, что в квартире для пожилых людей нет опасных аллергий, плесени и влаги. Присутствие животных также не рекомендуется, что, к сожалению, часто является любимым среди пожилых людей. При приготовлении пищи или уборке лучше
Как помочь лечить депрессию?
Как помочь лечить депрессию? Существует несколько методов, использование которых поможет снизить интенсивность симптомов депрессии. Однако следует помнить, что ни одна из этих рекомендаций не заменяет лечение! Избегайте алкоголя! Проведите время на свежем воздухе. Соблюдайте гигиену жизни: правильное количество сна и отдыха, физическая активность и регулярное питание очень важны.
Как применить это на практике?
Как применить это на практике? Это, пожалуй, самое простое правило, которое нужно учитывать в контексте реализации раздельной диеты. Если вы не знаете, как заменить белок или углеводы - добавьте зелень . Любые белки (мясо, рыба, молочные продукты, бобовые) употребляйте в пищу с овощами - желательно зелеными. Выбор огромен (салат, шпинат, руккола, огурец, капуста, а также помидор, морковь и т. Д.). Вы можете сделать из них салаты, которые
Как использовать кокосовое масло для ребенка?
Как использовать кокосовое масло для ребенка? Кокосовое масло от пеленочного дерматита Красная кожа на дне ? Если изменения не значительны, вы можете попытаться удалить их естественным путем. Густое кокосовое масло будет действовать на кожу как барьер, оно не будет ее раздражать, наоборот - увлажняет и питает. Это ускорит его реконструкцию. Он работает несколькими способами:
Как меняется польская армия и меняются ее задачи?
Как меняется польская армия и меняются ее задачи? Об этом говорилось на конференции в Гуманитарно-экономическом университете в Эльблонге. вид фотография. В районе, где канал
2. Как свинка вызывает бесплодие у мужчин?
2. Как свинка вызывает бесплодие у мужчин? Если вы заразились эпидемическим паротитом, будучи подростком или взрослым, у вас, вероятно, будут проблемы с фертильностью в более позднем возрасте. Свинка может влиять на репродуктивные железы, вызывая их набухание и сокращение. Это также уменьшает количество сперматозоидов (15) , [ Читать: Йога асаны,
Как выглядит мир диких зверей?
Как выглядит мир диких зверей? фауна не содержит слишком разнообразную группу элементов, но они имеют солидный и большой размер (кроме жетонов), что также позволяет играть с маленькими детьми, которые едва научились читать. Большая коробка компенсирует цену игры, а веселые звуки, издаваемые участниками во время игры, делают ее еще больше. Жаль, однако, что в качестве дополнения не было создано ни одной
3. Растяжки - как лечить?
3. Растяжки - как лечить? 4. Растяжки - роль диеты Индивидуальные планы диета и тренировки

Ученые, работающие над мутантным белком хантингтином, задаются вопросом - как изменение этого белка повреждает клетки MSN?
Как играть с цветом в интерьере?
Какую магическую силу имеют цвета, влияющие на наше воображение?
Был ли у Адама и Евы шанс?
Вы когда-нибудь задумывались, как римские дороги Италии будут выглядеть заново как карта метро?
Что это, как это создается и как с этим бороться?
Но как именно устройство, излучающее яркий свет, может помочь вам получить более ясный и яркий цвет лица?
Как помочь ученикам с астмой?
Как помочь лечить депрессию?
Как применить это на практике?

Epidemnews.Ru